На девојче од Велика Британија ѝ е овозможено чуството за слух, откако врз неа, за прв пат во светот беше применета револуционерна генетска терапија.
Опал Сенди, 18 месеци, од Оксфордшир, е родена целосно глува поради аудитивна невропатија предизвикана од прекин на нервните импулси кои патуваат од внатрешното уво до мозокот.
Сега, благодарение на генетската терапија која се тестира во Велика Британија и ширум светот, слухот на девојчето е речиси нормален, па дури и може дополнително да се подобри.
Професорот Манохар Банце, ушен хирург и главен истражувач на студијата, изјави за новинската агенција ПA дека резултатите се „подобри отколку што се надевав или очекував“ и потенцијално може да излечат пациенти со овој тип на глувост.
Тој изјави дека „имаме резултати (со девојчето Опал) кои се спектакуларни и многу блиску до враќање на нормалниот слух. Затоа се надеваме дека ова е потенцијален лек“.
Аудитивната невропатија може да биде предизвикана од грешка во генот ОТОФ, кој е одговорен за создавање на протеин наречен отоферлин. Ова им овозможува на клетките во увото да комуницираат со аудитивниот нерв.
За да се надмине грешката, генетската терапија „нова ера“ која ја развива биотехнолошката компанија Регенерон вметнува активна копија од генот во увото.
Во овој случај, девојчето за време на операција во септември минатата годинаво десното уво примила инфузија која содржи активен ген.
Oд Регенерон информираа дека истата терапија е применета и на друго дете кај кои се забележани првични подобрувања на слухот шест недели по примената на четиригодишниот пациент.
И двете деца се родени со длабока генетска глувост поради варијанти на генот отоферлин, а девојчето Опал дозирано на 11-месечна возраст е едно од најмладите во светот кое добило генска терапија за генетска глувост.
